Pealehele
Müelodüsplaasia on pahaloomuliste verehaiguste grupp, mille korral on osaliselt või täielikult häiritud vererakkude toodang luuüdis. Normaalseid vererakke ei toodeta piisaval hulgal või toodetakse nii-öelda haigeid rakke, mis ei täida oma funktsiooni. Müelodüsplastiline sündroom hõlmab endas erinevaid haigusi, mille puhul on mõjutatud kas üks või mitu rakuliini (valgevere-, punaverelibled või vereliistakud).
Punavereliblede vähesust nimetatakse aneemiaks, vereliistakute vähesust trombotsütopeeniaks ja valgevereliblede vähesust leukopeeniaks. Nimetatud rakuliinide haaratusest on põhjustatud erinevad kaebused ja sümptomid.
Keskmine haigestumise vanus on 73 eluaastat. Haiguse tekkepõhjus ei ole teada, kuid kokkupuuted kahjulike ainetega (tubakas, kemikaalid, pestitsiidid, kiiritus, raskemetallid) tõstavad haigestumise riski. Luuüdi kahjustus müelodüsplaasia näol võib tekkida ka patsientidel, kes on saanud keemia- ja/või kiiritusravi varasemate pahaloomuliste haiguste tõttu.
Sümptomid
Haiguse algstaadiumis sümptomid enamasti puuduvad. Kaebused ilmnevad enamasti vereanalüüsis nähtava rakkude languse tulemusel. Haiguse progresseerumisel võivad tekkida sellised sümptomid nagu:
• väsimus,
• õhupuudus,
• naha ja limaskestade kahvatus (eelkõige seotud punavererakkude vähesusega),
• nahale kergesti tekkivad sinikad või limaskestade veritsus (tingitud vereliistakute vähesusest),
• sagedased infektsioonid, eelkõige bakteriaalsed põletikud (viitavad valgevererakkude vähesusele),
• kaalulangus,
• öine higistamine,
• seletamatud palavikud,
• söögiisu puudus.
Sümptomid võivad väga erineda, eelkõige on nad seotud kaasuvate krooniliste haiguste dekompensatsiooni ehk ägenemisega.
Ühel kolmandikul haigetest võib müelodüsplaasia progresseeruda ägedasse faasi ehk ägedaks müeloidseks leukeemiaks.
Diagnostika
Müelodüsplaasiat diagnoositakse eelkõige vereanalüüsi ja luuüdiuuringu alusel. Haiguse korral on teatud juhtudel perifeerse vere rakkude mikroskopeerimisel näha tüüpilisi muutusi, mis viitavad vereloome düsfunktsioonile.
Diagnoosi kinnitamiseks on vajalik luuüdibiopsia ehk koeproov, kuna muutused perifeerses veres võivad olla seotud ka näiteks vitamiin B12 või foolhappe vaegusega organismis.
Biopsia alusel tehakse kindlaks haiguse alatüüp ning riski määravad geneetilised muutused, mis edaspidi on abiks ravitaktika valikul. Müelodüsplaasia korral hinnatakse luuüdis muuhulgas blastide ehk ebaküpsete rakkude arvu. Juhul kui blaste on luuüdis rohkem kui 20%, viitab see transformatsioonile ägedaks leukeemiaks ning muudab oluliselt haiguse käsitlust ja prognoosi.
Luuüdi biopsiaga koos võetakse ka kromosoomide ehk rakkude geneetilise materjali analüüs, mis edaspidi võimaldab määrata haiguse prognoosi ja ägeda leukeemia arengu riski.
Riski ja prognoosi arvutamiseks kasutatakse spetsiaalseid kalkulaatoreid (IPSS, IPSS-R skoorid), mis arvestavad haigusega seotud erinevaid faktoreid – hemoglobiini taset, neutrofiilide, vereliistakute arvu, blastide protsenti luuüdis ja geneetilisi muutusi (tsütogeneetikat ehk kromosoomide muutusi).
Ravi
Müelodüsplaasia ravi sõltub:
• haiguse alatüübist,
• prognostilisest skoorist,
• patsiendi vanusest, üldseisundist ja kaasuvatest haigustest.
Patsiendid, kelle veremuutused on tagasihoidlikud ja puuduvad sümptomid, kohest ravi ei vaja. Sellised patsiendid vajavad regulaarset vereanalüüside kontrolli.
Müelodüsplaasia on ravimatu haigus. Ainus potentsiaalne tervistumise viis on allogeenne ehk doonorilt pärinevate vereloome tüvirakkude siirdamine. Arvestades sellise raviviisi kõrget tüsistuste riski, saab seda rakendada vaid noortel, ilma oluliste kaasuvate haigusteta, patsientidele.
Arvestades haiguse ravimatust ja patsientide keskmist vanust on ravi eesmärk eelkõige sümptomite leevendamine ja elukvaliteedi säilitamine.
Sümptomaatiline ravi tähendab vereloome toetust verekomponentide asendusülekannete, kasvufaktorite ja punaverd stimuleeritavate ainete näol.
Kõige levinum keemiaravim, mida müelodüsplaasia korral kasutatakse on asatsitidiin. See on efektiivne epigeneetilist tüüpi ravim, mille põhifunktsiooniks on haiguse stabiliseerimine eeskätt verekomponentide asendusülekannete vähendamise arvelt, parandades selliselt patsientide elukvaliteeti. Nimetatud ravi rakendatakse eelkõige kõrge riskiga patsientidele, kellel on suurenenud risk progressiooniks leukeemia suunal.
Ravi asatsidiiniga tehakse nahaaluste süstetena (ambulatoorselt päevaravi osakonnas). Ravikuur kestab 7 päeva ning ühe ravikuuri pikkus on 28 päeva. Ravi on pidev, seda teostatakse haiguse progressioonini või selle talumatuseni.
Teatud juhtudel on üheks ravivõimaluseks nn immuunomoduleeriv suukaudne ravim lenalidomiid. Selline ravi on näidustatud, kui haiguse geneetilise uuringu käigus selgub, et patsiendil on isoleeritud 5. kromosoomi pika õla muutus ehk 5q deletsioon. Ka ravi lenalidomiidiga on pidev ning selle eesmärgiks on vähendada asendusülekannete vajadust ning tagada parim võimalik elukvaliteet.